در یک کارآزمایی بالینی، ایمنی و اثربخشی داروی خوراکی درمان NASH تایید شد

6 دسامبر  2019 - بیماران مبتلا به استئاتوهپاتیت غیرالکلی(NASH) ، یک بیماری مزمن کبدی و یکی از دلایل اصلی پیوند کبد، در حال حاضر فاقد یک داروی درمانی تایید شده هستند، اما ممکن است به زودی این شرایط تغییر کند. فاز سوم یک کارآزمایی بالینی بزرگ که با همکاری دانشگاه Virginia Commonwealth طراحی شده بود، اولین مطالعه ای است که ایمنی و اثربخشی یک داروی خوراکی را برای درمان بیماری NASH تایید نمود.

این درمان دارویی در انتظار تصویب از سوی سازمان غذا و دارو است. یافته های حاصل از تجزیه و تحلیل در حین مطالعه ی REGENERATE، که با حمایت Intercept Pharmaceuticals انجام شد، این هفته در مجله پزشکی The Lancet منتشر می شود.

طبق آمار موسسه ی ملی بهداشت آمریکا، بین 7 تا 30 میلیون بزرگسال در ایالات متحده از بیماریNASH  رنج می برند، این بیماری یک شکل شدید از بیماری کبد چرب غیر مرتبط با مصرف الکل است که ارتباط نزدیکی با چاقی و دیابت نوع 2 دارد.

دکتر آرون سانیال، نویسنده ارشد و استاد طب داخلی در دانشکده پزشکی VCU گفت: بیماری NASH، قطعاً یک بیماری شیوه زندگی مدرن است و در حال تبدیل شدن به علت اصلی پیوند کبد در ایالات متحده تا اوایل سال 2020 است. ما امیدواریم که این مطالعه ی برجسته منجر به تایید اولین دارو برای NASH شود.

در بیمارانی که از NASH رنج می برند، تجمع چربی در کبد به سلول ها آسیب می رساند و باعث التهاب می شود. در بسیاری از بیماران، NASH می تواند پیشرفت کند و موجب بروز اسکار و بیماری فیبروز شود که از عملکرد صحیح کبد جلوگیری می کند. در موارد شدید، این بیماری می تواند منجر به سرطان کبد، نارسایی کبد یا مرگ شود. مطالعه ی اخیر، ایمنی و اثربخشیobeticholic acid  ، را در بیماران مبتلا به فیبروز کبدی ناشی از NASH ارزیابی نمود.

دکتر سانیال گفت: درمان آزمایش شده می تواند مسیر NASH را معکوس کند. موفقیت اسید Obeticholic، در معکوس نمودن اسکار یا زخم کبدی در بیمارانی که در معرض آسیب برگشت ناپذیر کبد بودند، در طی 18 ماه در این مطالعه تایید شد. این مطالعه همچنین قصد دارد این گروه از بیماران را در دراز مدت دنبال کند تا امکان ترجمه ی این تغییرات را که در بیوپسی کبد مشاهده می شود، به نتایج بالینی، ارزیابی نماید.

با توجه به خاموش بودن ماهیت این بیماری، بسیاری از بیماران ممکن است بدون اینکه تشخیص داده شوند به سیروز کبدی مبتلا شوند. دکتر سانیال گفت: در حالی که ایجاد یک روش درمانی تأیید شده بسیار مهم است، تهیه ابزارهای تشخیصی ساده که بتوانند در کلینیک ها مورد استفاده قرار گیرند، نیز مهم است. وی در حال حاضر مشغول مطالعاتی برای توسعه چنین تشخیص هایی است. پیش بینی شده است که تنها در ایالات متحده، شیوع NASH بین سال های 2015 تا 2030  به میزان 63 درصد افزایش یابد.

یک دهه پیش، دکتر سانیالکمک کرد تا اساس علمی آنچه که به زودی می تواند به عنوان اولین درمان دارویی برای NASH تایید شود را در مرکز تحقیقات کاربردی سازی  C. Kenneth and Dianne Wright ، در VCU پایه گذاری کند، او در آنجا به عنوان مدیر هسته ی آموزش فعالیت می کرد. درک این که چگونه تقویت اسیدهای صفراوی باعث افزایش دفع گلوکز می شود، که یک عنصر مهم در مقاومت به انسولین است، منجر به آزمایش موفق فاز دوم تحقیقات FLINT در سال 2015 شد که بودجه ی آن توسط دولت تامین گردید و راه را برای کارآزمایی REGENERATE هموار کرد.

دکتر سانیال گفت: اسید obeticholic، داروی جدید تحقیقاتی که نتایج مطالعاتی آن بمنظور تأیید بهFDA ، ارسال شده است، در اصل یک نسخه قوی تر و اصلاح شده ی شیمیایی از یک اسید صفراوی طبیعی است که نقش مهمی در متابولیسم ما دارد و همچنین دارای اثرات ضد فیبروتیکی است.

مطالعه یREGENERATE ، یک مطالعه تصادفی، دو سو کور، کنترل شده با دارونما و چند مرکزی است، که بیش از 2400 بیمار بزرگسال مبتلا به NASH در 339 مرکز واجد شرایط در سراسر جهان، از جمله کلینیک مایو آریزونا، دانشگاه استنفورد، بیمارستان جان هاپکینز، دانشکده پزشکی دانشگاه ییل و مرکز پزشکی VCU، در آن شرکت کردند.

منبع:

https://www.news-medical.net/news/20191206/Clinical-trial-demonstrates-safety-and-effectiveness-of-oral-drug-to-treat-NASH.aspx